具中科博生研究表明，β地中海贫血（β地贫）是目前世界上最常见的单基因遗传病之一。β珠蛋白基因定位、结构明确，对其相应的调控基因了解较清楚，故理论上讲基因治疗当
是根治重型β地贫最理想的方法。当这种理论上最佳的治疗方法距临床应用尚远时，HSCT成为目前根治β地贫的唯一方法。中科博生。
自年首次报道成功治愈一14月龄β地贫患儿以来，世界上接受Allo-BMT治疗并获成功的患者已愈千人。影响移植后生存率的主要因素分别为肝肿大、肝纤维化及不规律使用铁螯合剂史。有/无上述危险因素的患儿接受BMT治疗后3年无病存活率分别为60%和90%。中科博生。
β地贫患者移植的植入时间较长，中位数19d。植入后，不具备上述影响因素的患者遗传缺陷得以纠正而恢复正常，其余者仍遗留术前铁超荷及其相关的脏器功能损害，则称之为BMT后脱地贫状态（ex-thal）,故仍需坚持铁螯合剂或放血治疗以促进铁排出。中科博生。
自年二次移植供者外周血干细胞使地贫患儿获完全造血重建以来，AUo-PBSCT治疗本病不超过10例，其中GVHD是限制其应用的主要障碍。中科博生。
年成功实施UCBT治愈一2.5岁地贫患儿，目前世界上已有30余例地贫患儿接受UCBT,无病存活率为66.6%,其中28.6%恢复自身造血，4.9%死亡。中科博生。
除年龄、体重、输入有核细胞数、HLA相合程度外，移植前并发症对预后的影响同样重要。
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