肾性贫血为慢性肾脏病（CKD）肾功能失代偿期主要并发症之一。随着CKD的进展，CKD相关贫血的患病率和严重程度逐渐增加。肾性贫血患者较常规贫血难以纠正，患者乏力严重，生活质量低下。
口服药物罗沙司他（Roxadustat）胶囊是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类治疗肾性贫血的药物。罗沙司他通过模拟脯氨酰羟化酶（PH）的底物之一酮戊二酸来抑制PH酶，影响PH酶在维持低氧诱导因子（HIF）生成和降解速率平衡方面的作用，从而达到纠正贫血的目的。
罗沙司他胶囊已于年12月18日通过国家药品监督管理局优先审评审批程序批准在我国上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。
上海交通大医院陈楠教授称，“在中国，CKD晚期患者数量正在不断增长。贫血的管理，一直面临着挑战，尤其是对那些未接受透析的患者。目前的注射疗法需要经常在医疗机构进行，导致很大一部分病人得不到治疗。罗沙司他这种口服药物，有潜力解决这一医疗需求”。那么罗沙司他对于未接受透析治疗慢性肾脏病患者贫血的疗效如何？
近日，上海交通大医院陈楠教授、医院郝传明教授团队于在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了罗沙司他对未接受透析治疗慢性肾脏病患者贫血的3期研究结果，评估了罗沙司他在治疗未接受透析治疗的慢性肾脏病患者贫血的治疗效果。
研究数据
此项试验研究在我国19个站点进行，共纳入名未接受透析治疗的CKD患者，按2：1的比例随机分配至罗沙司他组和安慰剂组。在为期8周的随机双盲阶段，受试者每周服用三次罗沙司或安慰剂。随后是为期18周的开放标签治疗期，在此阶段，所有患者接受罗沙司他治疗。
随机双盲阶段：
第7~9周结果显示，罗沙司他组的血红蛋白水平平均升高了8.9g/dL，而安慰剂组下降了0.4g/dL，且两组之间具有显著性差异（p0.）。
罗沙司他组的铁调素水平平均下降了56.14ng/mL，而安慰剂组降幅为15.10ng/mL。
罗沙司他组总胆固醇水平降低40.6mg/dL，而安慰剂组下降7.7mg/dL。
开放标签治疗期：
罗沙司他组87名受试者和44名安慰剂组受试者，参加开放标签治疗期，所有患者服用罗沙司他。
结果表明，来自罗沙司他组的87名患者的治疗疗效得以维持。在23-27周，患者的平均血红蛋白水平维持在平均升高1.9g/dL，并且84%的患者在26周的治疗期间血红蛋白水平≥11.0g/dL。来自安慰剂组的患者，在开放标签治疗期，其平均血红蛋白水平升高了2.0g/dL，且72%的患者在治疗期间血红蛋白≥11.0g/dL。
目前，罗沙司他用于治疗未透析慢性肾病患者贫血正在国家药品监督管理局审查过程中。期待罗沙司他能够更好地治疗肾性贫血。
参考资料：
