首创口服药物Oxbryta治疗镰状细胞病 [复制链接]

GlobalBloodTherapeutics（GBT）公司近日，评估首创（first-in-class）、每日一次、口服药物Oxbryta（voxelotor）治疗镰状细胞病（SCD）患者溶血性贫血3期HOPE研究72周数据的完整分析已发表于国际医学期刊《柳叶刀血液学》（TheLancetHaematology）。

结果显示，接受Oxbryta治疗的患者，血红蛋白水平显著持续改善、溶血减少、整体健康状况改善。这些发现支持了长期使用Oxbryta来减少SCD患者的溶血性贫血和溶血，从而潜在地减轻危及生命的并发症。

HOPE是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际性、多中心3期研究，对例年龄在12岁至65岁的SCD患者进行了研究。结果显示，在美国FDA批准的Oxbryta剂量（mg，每日口服一次）进行治疗，在72周治疗期间，患者血红蛋白水平得到了迅速而持久的改善。

具体数据为：mg剂量Oxbryta治疗组有约90%的患者在研究期间的一个或多个时间点血红蛋白水平较基线检查改善＞1g/dL，而安慰剂组达到这一目标的患者比例仅为25%。此外，mg剂量Oxbryta治疗组有约59%的患者在一个或多个时间点血红蛋白水平较基线改善＞2g/dL、20%的患者达到改善＞3g/dL，而安慰剂组中分别为3%、0%。分析还显示，接受Oxbryta治疗的患者，血管闭塞危象（VOC）数量较少，与24周时的趋势一致，并且急性贫血发作（血红蛋白水平较基线水平降低＞2g/dL）的可能性减少3倍。

此外，Oxbryta治疗组约74%的患者（n=39/53）总体临床状况被临床医生评定为“中度改善”或“极大改善”，而安慰剂组为47%（n=24/51），这一差异具有统计学意义。Oxbryta治疗的总体耐受性良好，72周内治疗期间不良事件发生率相似。

最近发表在《美国血液学杂志》上的HOPE研究的事后分析结果评估了SCD患者腿部溃疡的发生率和预后，数据进一步支持血红蛋白S聚合抑制在SCD治疗中的根本性作用。分析结果显示，到第72周，接受mg剂量Oxbryta治疗的全部患者（n=5/5）腿部溃疡消失，安慰剂组为63%（n=5/8）。腿部溃疡的消失与血红蛋白水平的增加和溶血的减少相关。在接受Oxbryta治疗期间血红蛋白增加＞1.0g/dL的患者最有可能在24周内经历腿部溃疡的消退。这些结果突出了Oxbryta对主要患者结局产生有意义影响的潜力。

Oxbryta获批历程

Oxbryta于年11月获得美国FDA加速批准，用于治疗年龄≥12岁SCD儿童和成人患者的溶血性贫血。Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合治疗SCD的药物。Oxbryta通过FDA的优先审查通道获得批准，从新药申请（NDA）被受理到最终批准仅仅用了2个多月时间。此前，FDA已授予voxelotor治疗SCD的突破性药物资格（BTD）、快速通道地位、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。作为美国FDA加速批准的一个条件，GBT将继续在HOPE-KIDS2研究中调查Oxbryta，这是一项批准后验证性研究，使用经颅多普勒（TCD）血流速度来评估Oxbryta降低2-15岁儿童中风风险的能力。

今年1月，欧洲药品管理局（EMA）受理了Oxbryta的营销授权申请（MAA），该MAA寻求EMA授予Oxbryta完全批准，用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。之前，EMA已授予voxelotor治疗SCD的优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格。GBT还计划寻求监管部门的批准，以扩大在美国使用Oxbryta治疗4岁以下儿童SCD的可能性。

原文出处：

Complete72-WeekResultsfromPhase3HOPEStudyofOxbryta(voxelotor)TabletsPublishedinTheLancetHaematologyShowSignificantlyImprovedHemoglobin,HemolysisandOverallHealthStatusinSickleCellDiseasePatients

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