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地中海贫血与镰状细胞病，疗效仍待破局地中海贫血（以下简称为“地贫”）因机体α链或β链合成数量减少/缺失，致使另一条珠蛋白链含量相对过剩并沉积于红细胞膜，进而引发溶血，病情严重时可导致胎儿流产和患儿死亡。地贫可根据减少/缺失的珠蛋白链的不同分为α-地中海贫血（α-地贫，α链合成减少/缺失）、β-地中海贫血（β-地贫，β链合成减少/缺失）等。
在我国广西壮族自治区α-地贫发病率高达14.95%；在广州，β-地贫发病率高达2.21%。目前临床上地贫主要治疗包括长期规范输血、成分输血等对症支持治疗。但这些短效对症疗法无法从根本上改善遗传性血液病的预后与结局，而且长期反复输血会导致铁沉积，甚至引发感染和过敏反应，导致死亡。尽管少数患者通过异体骨髓或造血干细胞移植获得了长效/永久的治疗效果，但由于目前仍存在供体缺乏、免疫排斥及费用昂贵等问题，目前这一治疗手段尚无法普及。
镰状细胞病（SCD）患者体内存在血红蛋白S（HbS），该突变发生在β-球蛋白基因的第六个密码子，腺嘌呤被胸腺嘧啶取代，从而在β-球蛋白链中编码缬氨酸代替谷氨酸。SCD是最常见的血红蛋白病，同时也是人类最常见的遗传性血液病，亟待通过多学科的方法来进行诊疗管理。
目前，SCD主要治疗手段包括以羟基脲为基础的综合治疗，感染预防、红细胞输注、铁螯合剂及造血干细胞移植治疗。然而，这些方法尚存在应用局限。铁螯合剂治疗曾面临着不确定的副作用即“黑匣子警告”。
作为血液科常见的两种红细胞疾病，地贫与SCD目前仍亟待疗效更好、可及性更强的治疗手段来改善患者预后，提升患者生活质量。治疗SCD与β-地贫的重要治疗方法之一包括扭转从胎儿血红蛋白（α2γ2）到成人血红蛋白（α2β2）的切换发展，而BCL11A是抑制红细胞γ珠蛋白表达和胎儿血红蛋白表达的转录因子。如何从发病机制着手，对这一途径进行有效干预，是近年来临床医生和科研人员探索研究的热点方向。值得
