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蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Zynteglo（LentiGlobin，bb，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）治疗镰状细胞病（SCD）的优先药物资格（PRIME）。此前，EMA还授予了Zynteglo治疗SCD的孤儿药资格（ODD）。在美国，FDA还授予了Zynteglo治疗SCD的ODD、快速通道资格（FTD）、再生医学先进疗法资格（RMAT）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。Zynteglo是一种一次性基因疗法，开发用于治疗SCD和β地中海贫血。年5月，Zynteglo获得欧盟有条件批准，用于适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血（transfusion-dependentβ-thalassemia，TDT）患者的治疗。值得一提的是，Zynteglo是全球首个治疗TDT的基因疗法，可解决TDT的内在基因病因，有潜力使患者摆脱输血依赖（输血非依赖），一旦实现这一点，预计将持续终身。目前，蓝鸟生物也正在推进Zynteglo在美国的监管审查。SCD（图片来源：nursingcrib.
