中科白癜风恢复美丽黄皮肤 http://nb.ifeng.com/a/20180612/6649870_0.shtml全球最贵药物记录被刷新。
11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSLBehring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为万美元（约万人民币），刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。
血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病，主要分为A型（占比85%）、B型（占比15%）和C型（罕见），病因分别为凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ的缺乏。
对于B型血友病，出血是主要临床表现，即使轻微外伤也会导致患者出血不止，严重情况下出血可以在没有明确原因的情况下自发发生。患者由于长时间反复出血，可能出现关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。
目前，针对中度和重度B型血友病患者的治疗方法主要是输注凝血因子IX以提高身体止血和促进愈合的能力，但患者通常需要定期、终生进行输注以维持足够的凝血因子水平。
这不仅严重影响患者的生活质量，也给患者及家庭带来了巨大的治疗负担。
Hemgenix是一款基于腺相关病毒AAV5载体的一次性基因疗法，AAV5载体携带凝血因子Ⅸ基因进入体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而增加血液中凝血因子的水平，防止出血发作。
Hemgenix最初由uniQure公司开发，年5月CSLBehring获得该药物的全球独家许可，负责该产品的开发、注册和商业化。
根据协议，uniQure将获得4.5亿美元的现金付款，并将有资格根据监管和商业里程碑获得高达16亿美元的付款，此外，uniQure还将有资格获得分层的两位数特许权使用费。
CSLBehring表示，尽管价格高昂，但该药物将为整个医疗保健系统节省大量成本，并通过降低年出血率、减少或取消预防性治疗和保持多年的高IX因子水平，显著降低B型血友病患者的经济负担。
生物科技行业投资人、Loncar投资CEOBradLoncar也表示，虽然定价要比预期高一些，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的状态。
值得一提的是，在过去不到半年的时间里，全球最贵药物已经在基因疗法领域内转手三次。
今年8月，美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，定价万美元，打破了诺华的Zolgensma成为最贵药物。
随后9月，其推出的第二款用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona，定价万美元，又一次打破价格记录
据蓝鸟生物估计，在患者的一生中，治疗和相关护理的成本将超过万美元，而Zynteglo通过改善生活质量和延长寿命能为患者带来万美元的收益。
但也有分析人士指出，从治疗需求来看，没有供者、错过最佳移植时机的β-地中海贫血患者可能会选择基因治疗。基因治疗的长期安全性目前还在进一步观察中，患者需要综合考虑价格与风险。
